【摘 要】
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回顾性分析2019年至2021年于江苏省人民医院血液科接受艾曲泊帕联合环孢素A（CsA）的13例初治输血依赖非重型再生障碍性贫血（transfusion-dependent non-severe aplastic anemia，TD-NSAA）患者的临床资料，评估艾曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA的疗效、不良反应等。13例TD-NSAA患者治疗3个月总体血液学反应（OR）12/13。至随访截点，12例患者获得治疗反应，其中2例达完全血液学反应（CR），9例达部分血液学反应（PR），1例达血液学反应（HR
【机 构】
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南京医科大学第一附属医院 江苏省人民医院血液科，南京 210029
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回顾性分析2019年至2021年于江苏省人民医院血液科接受艾曲泊帕联合环孢素A（CsA）的13例初治输血依赖非重型再生障碍性贫血（transfusion-dependent non-severe aplastic anemia，TD-NSAA）患者的临床资料，评估艾曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA的疗效、不良反应等。13例TD-NSAA患者治疗3个月总体血液学反应（OR）12/13。至随访截点，12例患者获得治疗反应，其中2例达完全血液学反应（CR），9例达部分血液学反应（PR），1例达血液学反应（HR）。1例患者在艾曲泊帕治疗6个月时转为阵发性睡眠性血红蛋白尿。5例患者治疗期间出现不同程度的不良反应，但未对治疗造成影响。对比既往单一CsA方案疗效，对于TD-NSAA，艾曲泊帕联合CsA应用可提高疗效且安全性较好。“,”The main purpose of our study was to evaluate the efficacy and safety of eltrombopag plus cyclosporine A (CsA) in transfusion-dependent non-severe aplastic anemia(TD-NSAA). The clinical characteristics of 13 TD-NSAA patients who received initial treatment of eltrombopag plus CsA from 2019 to 2021 were retrospectively analyzed. The 3-month overall hematological response (OR) rate was 12/13. Until the end of follow-up, 12 patients responded, among whom 2 patients reached complete response (CR) and 9 patients reached partial response (PR) and 1 with HR. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) developed in one patient at 6 months after treatment. Five of thirteen patients reported mild adverse reactions, which were all manageable. Compared with historical data, the combination of eltrombopag with CsA is an effective regimen in patients with TD-NSAA.
其他文献
目的:研究SLC40A1基因c.430A>G杂合突变的Ⅳ型遗传性血色病的临床表型，以及基因型与表型的相关性，探索筛查该基因型血色病的铁蛋白截断值。方法:2020年7月在南京医科大学第一附属医院就诊的1例SLC40A1基因c.430A>G杂合突变的Ⅳ型遗传性血色病患者及其家系5代成员共47人，对其进行系统的临床调查，检测现存39人铁蛋白、肝功能、空腹血糖和性激素，Sanger测序验证突变位点，绘制家系图。铁蛋白与其他指标间的相关分析采用n Spearman相关分析，用受试者工作特征曲线计算铁蛋白，
本文报道了一例以晚发型Ⅱ型戊二酸血症（GAⅡ）为特征的进行性肌无力为早期症状的中国青少年患者的电子转移黄素蛋白脱氢酶（EFTDH）基因的新型复合杂合突变。患者19岁开始出现进行性肌无力和肌肉萎缩，从双下肢开始，逐渐进展到上肢。曾有间歇性恶心症状，嗜睡症状不明显。血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶均高于正常水平；肌电图提示肌源性损害。基因突变分析显示EFDTH基因的新型复合杂合突变，遂确诊为戊二酸血症。患者对核黄素和泛醌（辅酶Q10）治疗表现出良好的反应。
近年来，越来越多的临床工作者注意到血清尿酸水平过低与心脑血管疾病的不良结局密切相关。最近的一些研究表明血清尿酸水平过低时，不仅会增加心律失常的发生率及心血管事件的发生及死亡率，同样会对脑血管疾病包括脑出血及脑卒中的发展及预后产生不良影响。本文主要阐述低尿酸对心脑血管疾病不良影响的最新研究进展。“,”In recent years, it is noted clinically that the low level of serum uric acid is closely related to the a
双侧肾上腺出血是导致原发性肾上腺皮质功能减退的少见原因之一，而因抗凝药物使用导致双侧肾上腺出血则更为罕见。本文介绍了1例双侧膝关节置换手术的患者，术后常规应用抗凝药物预防深静脉血栓，抗凝第8天，出现发热、呕吐、腹痛、严重乏力和低钠血症。直到症状出现后4个月，患者方被确诊为双侧肾上腺出血导致原发性肾上腺皮质功能减退，给予长期糖皮质激素替代治疗后症状消失。本文对关节置换手术后出现肾上腺出血的病例报告进行了汇总和分析，以期能够提高临床医生对此类患者的认识、缩短诊断时间并改善患者预后。“,”Bilateral a
唾液与血液、尿液等其他体液一样，内含物质极为丰富，其中唾液尿酸可以被检出。唾液尿酸与血清尿酸有良好的相关性，可以在一定程度上代替血清尿酸。近年来，国内外学者还发现唾液尿酸具有血清尿酸所不具备的独特的临床应用价值，其与青少年高血压、青少年体脂积累和子痫前期等的发生发展均有一定相关性，推测唾液尿酸具有一定的临床应用前景。本文综述近年国内外关于唾液尿酸的研究现状、临床应用价值及应用前景。“,”Saliva, like blood, urine, and other body fluids, contains e
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