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在临床应用中如何根据病情按时、按需地调控基因表达,是基因治疗亟需解决的关键问题。核酶核糖开关具有基因表达水平的可调节性、结构的可组装性和靶基因的特异性等特点,是一种非常有应用前景的配体控制型基因调控系统。最新研究显示,核酶核糖开关不仅能调控哺乳动物细胞的转基因表达,还能调控细胞功能与命运。已建立的高通量筛选平台,不仅可以在微生物宿主中快速优化核酶核糖开关,还可将选定的活性序列元件直接应用于哺乳动物细胞。另外,可定量评价核酶核糖开关性能的数学模型的成功建立,为其前瞻性合理设计奠定了基础。但是,核酶核糖开关在基因治疗的成功应用,仍有赖于调节元件的优化设计和调控配体的生物相容性等关键问题的解决。