目的 探讨阿扎胞苷治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效.方法 30例中高危MDS患者作为研究对象,均使用阿扎胞苷治疗.观察患者的近期疗效、毒副反应、治疗前后造血指标、生存时间、生存率.结果 30例患者中,完全缓解6例、部分缓解17例、未缓解7例,治疗有效率为76.67％.毒副反应包括骨髓抑制、感染、恶心呕吐、肝功能损害.其中,骨髓抑制:0度14例(46.67％)、Ⅰ 度8例(26.67％)、Ⅱ 度6例(20.00％)、Ⅲ 度2例(6.67％)、Ⅳ 度0例;感染:0度18例(60.00％)、Ⅰ度9例(30.00％)、Ⅱ度3例(10.00％)、Ⅲ度0例、Ⅳ度0例;恶心呕吐:0度25例(83.33％)、Ⅰ度5例(16.67％)、Ⅱ度0例、Ⅲ度0例、Ⅳ度0例;肝功能损害:0度29例(96.67％)、Ⅰ度1例(3.33％)、Ⅱ度0例、Ⅲ度0例、Ⅳ度0例.30例患者治疗后的铁蛋白为(228.45±73.12)μg/L、维生素 B12为(474.31±90.12)pg/L、叶酸为(5.04±1.49)mg/L,均低于治疗前的(544.63±97.28)μg/L、(648.57±142.65)pg/L、(7.02±2.15)mg/L,差异有统计学意义(P＜0.05).30例患者的生存时间为(16.91±3.28)个月、2年生存率为43.33％(13/30).结论 阿扎胞苷对中高危MDS的临床疗效较好,可延长生存时间,毒副反应相对较低,能提高机体造血功能,具有积极的临床意义.