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目的 对伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)患者的安全性和疗效进行分析.方法 从2003年12月起对151例CML患者给予伊马替尼治疗,评估其疗效、不良反应、总生存(OS)和疾病进展情况,并对相关影响因素进行分析.结果 可评估的患者142例,中位伊马替尼治疗时间21.5(6～78)个月.①慢性期患者累积获得的完全血液学缓解(CHR)、主要细胞遗传学缓解(MCyR)、完全细胞遗传学缓解(CCyR)和完全分子学缓解(CMoR)率分别为98.9%、82.6%、76.1%和29.3%,与加速期和急变期患者比较差异有统计学意义(P＜0.0001).②慢性期患者1年、2年和3年OS率分别为100%、(97.3±1.9)%和(95.8±2.4)%;加速期患者分别为(84.7±8.2)%、(77.0±10.4)%和(69.3±11.9)%;急变期患者分别为(62.9±8.9)%、(41.9±9.2)%和(28.5±9.1)%,三组差异有统计学意义(P＜0.0001).慢性期患者1年、2年和3年疾病无进展生存(PFS)率分别为(98.9±1.1)%、(93.9±2.7)%和(93.9±2.7)%;加速期患者分别为(68.9±10.6)%、(61.3±11.9)%和(61.3±11.9)%;急变期患者分别为(36.4±8.8)%、(25.4±8.1)%和(10.1±8.2)%,三组差异也有统计学意义(P＜0.0001).③对92例慢性期患者进行分析,初发组获得MCyR和CCyR的比例显著高于干扰素治疗失败组(P值分别为0.015和0.010);伊马替尼治疗12个月获得的疗效与疾病进展显著相关,获得CCyR患者疾病进展比例低于获得部分细胞遗传学缓解(PCyR)和未获得MCyR患者(P=0.0099);根据Sokal评分,低危组患者获得MCyR和CCyR的比例显著高于中危和高危组患者(P值分别为0.0013和0.0024),且与疾病进展显著相关(P=0.0467).④伊马替尼治疗的不良反应主要为Ⅰ～Ⅱ级,患者多可耐受.结论 伊马替尼治疗可以使CML慢性期患者获得较高的血液学和细胞遗传学缓解率,延长患者的生存时间,但是对加速期和急变期患者疗效不理想.