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目的
探讨单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)相关并发症的防治及临床疗效。
方法回顾性分析8例采用Haplo-HSCT治疗的SAA患者临床资料,男5例,女3例,平均年龄14岁。干细胞供者为患者父母。预处理方案为环磷酰胺+氟达拉滨+抗淋巴细胞球蛋白,2例加用全身照射。采用环孢素、短程甲氨蝶呤及吗替麦考酚酯(MMF)预防移植物抗宿主病(GVHD)。观察造血干细胞重建情况,定期监测供体细胞嵌合率,监测感染、GVHD、肝静脉闭塞病(VOD)、出血性膀胱炎(HC)、巨细胞病毒(CMV)感染等情况。
结果8例患者均获得造血重建,中性粒细胞植入时间(14.80±3.24)d,血小板计数植入时间(15.00±3.42)d。移植1个月后复查患者嵌合情况,均为完全嵌合。7例发生急性GVHD,其中Ⅰ~Ⅱ度5例,Ⅲ度1例,Ⅳ度1例。2例发生慢性GVHD,其中1例局限于口腔,1例为全身皮肤受累的广泛型慢性GVHD。所有患者未出现肝静脉闭塞病和出血性膀胱炎。平均随访8.5 (2~ 18)个月,未出现移植相关死亡。
结论单倍体造血干细胞移植用于SAA患者是安全、有效的。