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目的：
进一步阐明严重型再生障碍性贫血（SAA）患者骨髓造血干细胞缺陷的实质；初步分析SAA患者骨髓造血祖细胞集落的形成与免疫抑制治疗（IST）疗效的关系。
方法：采用造血祖细胞甲基纤维素半固体培养法。
结果：研究的30例初诊SAA患者中，90%的患者CFU-E，BFU-E，CFU-GM的形成明显减少，56.7%的患者治疗前无任何集落形成，然而，有10%的患者，其CFU-E，BFU-E和CFU-GM中的1种或2种集落正常或接近正常；IST可使59.1%的患者出现一系以上的集落形成或集落形成的增加，治疗前后比较，具有显著性差异（CFU-E和BFU-E P<0.01，CFU-GM P<0.05），但多数患者集落的形成达不到正常水平，并有22.7%的患者无集落形成；治疗前有集落形成患者的IST有效率为80%，而无集落形成者为50%，但差异不明显（P>0.05）；SAA患者骨髓造血祖细胞集落形成的增加往往落后于IST疗效的出现，而骨髓象巨核细胞的出现常伴有造血祖细胞集落形成的明显增加。
结论：多数SAA存在造血干、祖细胞的缺陷且可能是由免疫损伤机制引起；IST可改善SAA患者的体内、外造血；IST前后检测骨髓造血祖细胞集落的形成对指导SAA的IST具有一定的意义。