【摘 要】
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基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，以达到治疗疾病的目的。基因治疗已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条热门新赛道。本文对2022年全球基因治疗领域的政策规划、研究进展进行了总结。分析发现，载体递送及基因编辑等技术的突破加速基因治疗发展，基因治疗应用愈加广泛，适应证已从遗传病扩展到癌症、心血管疾病等领域，获批产品不断增多，基因治疗产业化加速发展。此外，本文也对基因
【机 构】
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中国科学院上海营养与健康研究所中国科学院上海生命科学信息中心
【基金项目】
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中国科学院重点部署项目“生命与健康战略研究”（KJZD-SW-L09）； 中国科学院文献情报能力建设专项子课题“生命与健康领域科技态势战略研判”；
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基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，以达到治疗疾病的目的。基因治疗已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条热门新赛道。本文对2022年全球基因治疗领域的政策规划、研究进展进行了总结。分析发现，载体递送及基因编辑等技术的突破加速基因治疗发展，基因治疗应用愈加广泛，适应证已从遗传病扩展到癌症、心血管疾病等领域，获批产品不断增多，基因治疗产业化加速发展。此外，本文也对基因治疗发展趋势进行了展望。
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