目的了解索拉非尼治疗进展期肝细胞癌(hepatocellular carcinoma,HCC)患者相关不良反应的发生率及其对预后的影响。方法依据美国国立癌症研究所毒性判定标准观察索拉非尼治疗110例进展期HCC患者相关不良反应;Kaplan-Meier曲线分析相关不良反应对进展期HCC预后的影响。结果索拉非尼相关不良反应发生情况:手足综合征、皮疹、高血压、脱发、乏力、消瘦、腹泻、肝脏毒性和血液系统相关毒性的发生率分别为65.5%、63.6%、54.5%、50.9%、47.3%、45.5%、41.8%、40.0%和34.5%;3或4级相关不良反应为16.4%,常见3级不良反应是手足综合征(15.5%)、肝脏毒性(8.2%)、腹泻(4.5%)、高血压(3.6%)和上消化道出血(2.7%),4级不良反应是肝脏毒性(6.4%)、上消化道出血(4.5%)、白细胞减少症(3.6%)、贫血(1.8%)和腹泻(1.8%)。患者中位肿瘤进展时间(time to progression,TTP)延长;进展期HCC疾病控制率(diease control rate,DCR)低与乏力、体质量减轻和肝脏毒性有关;生存期(overall survival,OS)和TTP短与乏力、体质量减轻、恶心、腹痛和肝脏毒性相关。结论索拉非尼常见不良反应是手足综合征和皮疹,两者是索拉非尼起效的标志;乏力、体质量减轻及肝脏毒性明显者DCR低;乏力、体质量减轻、恶心、腹痛和肝脏毒性明显者中位OS和TTP短。