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目的 分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗伴有Fms样酪氨酸激酶3基因内部串联重复(FLT3-ITD)阳性的急性髓性白血病(AML)的疗效,探讨不同移植方式及疾病状态对该类患者预后的影响.方法 2006年10月至2012年10月在苏州大学附属第一医院行allo-HSCT的AML患者共314例,其中FLT3-ITD阳性54例,回顾性分析allo-HSCT对FLT3-ITD阳性AML患者的临床疗效.结果 54例FLT3-ITD阳性患者3年总生存(OS)率为56%,3年无白血病生存(LFS)率为47%.其中同胞人类白细胞抗原(HLA)全相合及亲缘HLA单倍型相合造血于细胞移植的患者3年OS率分别为56%和60%,3年LFS率为45%和54%.两组在OS时间及LFS时间方面的差异均元统计学意义(x2=0.074,P=0.786;x2=0.006,P=0.941).47例(87.0%)患者移植前本病处于首次完全缓解(CR1),7例(13.0%)患者移植前本病处于非CR1期.处于CR1期的患者的生存显著优于非CR1期患者.结论 allo-HSCT是FLT3-ITD阳性AML患者的有效治疗方法,亲缘HLA单倍型相合造血干细胞移植与同胞HLA全相合移植疗效相似.疾病复发是影响其疗效的主要因素。