目的检索国外上市孤儿药品目录,了解这些药物在我国的上市情况,为提高我国孤儿药可及性提供参考。方法计算机检索已发布孤儿药物管理政策的国家和地区(美国、新加坡、日本、澳大利亚、欧盟、中国台湾地区和韩国)的官方药品管理网站,按事先设计的数据提取表提取已上市孤儿药品信息。检索中国国家食品药品监督管理局网站,查询这些药品在我国的上市和报销现状。药品分类参照《中国药典》(2010年版),疾病分类参照《疾病和有关健康问题的国际统计分类》(ICD-10),医保信息参照《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(2009年版)。结果美国、日本、澳大利亚和欧盟出台孤儿药目录,上市药物共1 133种,覆盖疾病类别26个。抗肿瘤药物,内分泌、营养和代谢疾病用药,血液系统疾病用药位列前三,分别为329种、168种和122种,占所有药物的29.04%、14.83%和10.77%。中国近十年进口国外孤儿药数量持续增长,但数量不及国外上市三成,上市数量最多的为抗肿瘤药物、抗传染病和寄生虫病用药及内分泌、营养和代谢疾病用药。医保报销目录中覆盖孤儿药33种,含甲类5种,乙类28种,占西药报销品种数的2.9%。结论我国进口孤儿药数量虽不断增加,但与国外差距明显。为提高孤儿药物的可获得性和可负担性,保障罕见病患者权益,我们建议国家相关部门:(1)尽快出台孤儿药物管理政策;(2)循证遴选进口孤儿药物清单,建立适合本国国情的孤儿药目录;(3)建立孤儿药进口审批绿色通道,缩短进口时间;(4)激励本土企业的研发积极性,重视孤儿药的研发与仿制。