探讨CD34^＋细胞分选的自身干细胞移植在儿童难治性系统性红斑狼疮(SLE)中的治疗效果。

2例病程分别为5年和7年、狼疮肾-III级和IV级、主要表现为持续性血小板减少、蛋白尿和胸腔积液的患儿，首先经重组人粒细胞集落刺激因子动员、CS-3000血细胞分离机采集外周血，获取单个核细胞，通过CliniMACS CD34^＋细胞分选仪分别得到了1.7×10⁶/kg及1.0×10⁶/kg CD34^＋细胞，采集物中分别尚存2×10⁵/kg及1×10⁴/kg的CD3^＋细胞。然后给予患儿环磷酰胺[50 mg/(kg·d)×4 d]和抗胸腺细胞球蛋白[5 mg/(kg·d)×3 d]预处理，48 h后回输冻存的CD34^＋细胞。

两患儿分别于移植后9和7天即获粒细胞重建，自15天起血小板一直维持在正常水平。因停用皮质激素，移植3个月后患儿库欣征完全消退，1例患儿还获得了自患病7年来的首次身高增长(半年内身高增长了5 cm)。现已分别随访13个月和6个月，原发病症状完全消失、自身免疫相关抗体全部转阴，但细胞免疫功能仍未恢复，CD4仍处于低水平。

CD34^＋细胞自身干细胞移植治疗儿童难治性系统性红斑狼疮近期疗效满意。