目的以脑内微小病变为脑梗死治未病的客观依据,研究中药干预脑内微小病变,进而预防脑梗死发病的效果,同时观察中药对脑梗死相关危险因子的影响。方法采用随机对照前瞻性试验方法,将300例经头颅核磁共振成像(MRI)检查确诊为脑内多发微小病变者随机分为中药组、阿司匹林组和阴性对照组,每组100例;中药组予桂枝茯苓丸加地龙粉剂,阿司匹林组予阿司匹林,治疗均以3个月为1个疗程,连续服药时间不少于6个月;阴性对照组不使用相关治疗药物。定期随访各组脑内微小病变、相关危险因子变化情况,以及脑梗死发病情况。结果中药组入组时与入组6个月时组内比较,收缩压、低密度脂蛋白差异有统计学意义(P<0.05);阿司匹林组、阴性对照组入组时与入组6个月时组内比较,收缩压差异有统计学意义(P<0.05)。入组6个月时组间比较,中药组与阿司匹林组低密度脂蛋白、总胆固醇和三酰甘油差异有统计学意义(P<0.05),中药组与阴性对照组低密度脂蛋白差异有统计学意义(P<0.05)。中药组、阿司匹林组、阴性对照组脑内微小病变总有效率分别为64.56%、48.19%、42.86%;组间脑内微小病变疗效比较,中药组与阿司匹林组、阴性对照组差异有统计学意义(P<0.05)。截至随访结束,中药组、阿司匹林组、阴性对照组脑梗死发病分别为2例、6例和9例;中药组与阴性对照组比较,脑梗死发病率差异有统计学意义(P<0.05)。结论桂枝茯苓丸加地龙可以治疗脑内微小病变,减少微小病变的数量,预防脑梗死发生,并可有效干预血管性危险因素。