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治疗原发性高草酸尿症1型新药Oxlumo

来源 :中国临床药理学杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：zibinxin

【摘 要】

：

Lumasiran(商品名Oxlumo)是2020年11月由美国FDA批准的首个用于原发性1型高草酸尿症(PH1)的治疗药物,也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法.作为靶向的RNA干扰(RNAi

【作 者】

：

李妍 王俐 何心 

【机 构】

：

山西省儿童医院、山西省妇幼保健院 药剂科,山西 太原030013;南京医科大学 附属妇产医院、南京市妇幼保健院 药学部,江苏 南京210004

【出 处】

：

中国临床药理学杂志

【发表日期】

：

2021年18期

【关键词】

：

原发性1型高草酸尿症 孤儿药 

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Lumasiran(商品名Oxlumo)是2020年11月由美国FDA批准的首个用于原发性1型高草酸尿症(PH1)的治疗药物,也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法.作为靶向的RNA干扰(RNAi)治疗药物,lumasiran通过沉默编码乙醇酸氧化酶(GO)的羟基酸氧化酶1(HAO1)和消耗GO酶,可抑制肝中草酸的产生并使其正常化,从而潜在地阻止PH1疾病的进展.现对其作用机制、药效学、药代动力学、临床研究及安全性等作一介绍.

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