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端粒酶具有很高的肿瘤特异性，迄今发现约90％的人肿瘤细胞中可以检测到端粒酶活性，而大部分正常细胞不表达端粒酶。抑制端粒酶活性是目前肿瘤治疗的一个新靶点。端粒酶RNA组分中含有与端粒DNA序列互补碱基模板序列，针对该模板序列设计的反义核甘酸可阻断其模板作用，从而使端粒酶合成端粒DNA序列。如此既能高特异性杀死、杀伤肿瘤细胞，对正常组织又不会造成大的毒副作用，因而成为一个很有吸引力的基因治疗靶点。