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血友病是基因治疗临床实验最早获得成功的遗传性疾病.血友病不仅是单基因疾病治疗的最佳病种,因其清楚的遗传背景、完备的动物模型以及客观方便的观察指标,也成为检验基因治疗系统最为可信的模型.本文综述血友病基因治疗的代表性文献,对基因治疗血友病的进展、面临的困难以及可能的解决途径及其前景作一简要综述。
血友病的基因治疗
【摘 要】
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血友病是基因治疗临床实验最早获得成功的遗传性疾病.血友病不仅是单基因疾病治疗的最佳病种,因其清楚的遗传背景、完备的动物模型以及客观方便的观察指标,也成为检验基因治疗系统最为可信的模型.本文综述血友病基因治疗的代表性文献,对基因治疗血友病的进展、面临的困难以及可能的解决途径及其前景作一简要综述。
【机 构】
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200433,上海,复旦大学生命科学学院,遗传学研究所,遗传工程国家重点实验室,200433,上海,复旦大学生命科学学院,遗传学研究所,遗传工程国家重点实验室
【出 处】
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国际遗传学杂志
【发表日期】
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2008年31期
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