探讨56例头颈部横纹肌肉瘤(HNRMS)患儿治疗期间疾病进展的危险因素，并分析不同疾病事件类型患儿的预后。
方法选取2013年6月1日至2019年6月30日首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的56例HNRMS患儿，收集诊断、治疗、预后因素和随访结果等临床资料。按疾病事件类型分为无疾病进展组(NPD组)[包含无事件组(NE组)和疾病复发组(RD组)]和疾病进展组(PD组)，比较NE组、RD组和PD组患儿的临床资料和预后。进一步采用单因素和多因素分析NPD组和PD组，探讨HNRMS患儿疾病进展的危险因素。
结果56例患儿中位随访时间为31.8个月(3.5～74.6个月)。其中NE组患儿30例，RD组12例，PD组14例，其5年总体生存(OS)率分别为100.0%、82.5%和11.9%，差异有统计学意义(P<0.001)。与NE组相比，PD组患儿肿瘤最大径>5 cm(P＝0.008)和无初始放疗(P＝0.001)比例更高。与RD组相比，PD组患儿肿瘤最大径>5 cm的比例更高(P＝0.002)，术后病理分组(H＝12.982，P＝0.009)和危险度分组(H＝18.679，P<0.001)的级别均更高。单因素分析显示，肿瘤最大径>5 cm、腺泡型病理类型、无初始放疗、术后病理分组和危险度分组的高级别是疾病进展的显著危险因素。多因素分析结果显示，肿瘤最大径>5 cm(OR＝6.75，95%CI：1.02～44.78)、腺泡型病理类型(OR＝7.10，95%CI：1.08～46.57)和无初始放疗(OR＝15.26，95%CI：2.38～97.70)是疾病进展的独立危险因素。
结论HNRMS发生疾病进展的患儿OS率明显较差，且预后与有复发和无事件的患儿明显不同。肿瘤最大径>5 cm、腺泡型病理类型和无初始放疗是疾病进展的独立危险因素。病情进展的患儿往往有较高级别的术后病理分组和危险度分组。