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目的以内源性基因超氧化物歧化酶1（SOD1）为靶基因,观察经单次尾静脉注射后8型腺相关病毒（AAV8）介导的短发夹状RNA（shRNA）在小鼠肝脏内的表达、对靶基因的沉默效应以及重组AAV8-SOD1 shRNA的副反应。方法利用AAV8载体系统的双启动子构建能同时表达绿色荧光蛋白（GFP）和SOD1 shRNA的重组AAV8-SOD1 shRNA。采用Northern blot和Western blot分别检测SOD1shRNA在小鼠肝脏内表达水平、靶基因SOD1在mRNA和蛋白水平表达变化、肝细胞微小