用行动落实创新

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  改革开放三十余年,我国经济建设和社会保障制度取得了全方位的发展,然而,医药市场的改革却仍在计划经济和市场经济的怪圈中徘徊不前,尤其是新药的研究和生产更是面临着投放资金萎缩、产出停滞不前的尴尬局面。如何立足我国中医药特色进行创新研制,并将创新研究与产业化密切接合,是促进新药行业发展的关键一环。
  在此,中国医学科学院药物研究院副院长王晓良教授告诉我们:要用行动落实创新。事实上,从事新药研究30余年的他也在不断践行这一思想。
  “创新是一个国家药物发展的灵魂。”
  创新对于新药研究是关键,也是动力。王晓良认为首先一点,创新不仅是理论是思维,最重要的是与实际结合,投入到实用中去,与市场接轨;其次,要克服浮躁,扎扎实实地去做。
  创新是箭在弦上
  我国是个有13亿人口的大国,医药的需求量也非常大。然而,目前我国市场上97%的药物都没有自主知识产权,每年要花费巨额的资金去购买国外研制的药品;同时国家整体药物成本居高不下,这给国家和患者造成很大负担,与我国医药消费规模是不相匹配的。“一个国家如果不能创制具有自主知识产权的新药,就只能付出很高的代价跟在别人后面走,永远不能在世界上相应的领域里拥有一席之地。”王晓良无不痛心地说。
  创新有雄厚基础
  “其实,我国新药研发具有天然的优势。”王晓良说。首先,我国地大物博,有种类丰富的天然生物资源,就像一个庞大的原料库,为我们研制新药提供了基础和来源;其次,我国有着几千年的医药研究历史,前人留给我们无穷的经验和教训,这些都是我们医药史上的瑰宝,让我们获益匪浅;此外,相对于西方药物研究界,我们更加熟悉中国的用药信息,我们研制出新药的机会更多、机遇更大,这也是我们的优势之一。“有了这些天然的优势再加上现代研究手段和我们的相应改革,相信我们一定可以研发出适应国情的、具有自主知识产权的新药,这样就可以极大缓解当前老百姓‘吃药难’的问题,提升我国药物研发在世界上的地位。”王晓良告诉记者。
  创新需自主产权
  他认为,为了使我国的新药研发事业尽快赶上世界先进水平,应该力求早日开发出更多的、广大患者急需的、安全有效的药物,特别是具有自主知识产权的新药,使我国研发的新药在世界上占有一席之地。为达到这个目标,国家级新药研发重点院所和团队责无旁贷。近年来,药物研究院通过科研基金的申请,国家药效学平台的建立,新药的研发等工作,已经形成了既可承担国家任务又可对外提供标准化规范化服务的技术平台以及创新药物研发平台。建设平台:与国际标准接轨
  的创新药物研发平台
  “十五”期间,为了推动我国药效学的研究,科技部将药效学评价平台的建设列入“十五”规划的重大科技专项“创新药物和中药现代化”之中。王晓良率领研究团队第一批承担了科技部药效学平台建设任务,主要负责“心功能不全及脑出血/缺血药物药效学评价平台”的建立;随后的“十一五”和正在进行的“十二五”又将研究方向扩大到了神经系统疾病(老年痴呆、帕金森氏病)和糖尿病并发症。
  平台建设为国家
  在平台建设上,王晓良充分利用人才和设施优势,形成了不同学科与企业科研力量的优势互补,构建起与国际标准接轨的创新药物研发平台。平台为我国医药行业创新研究提供了较大的支持,近年来,研究平台为40余家药物研发机构及企业提供了技术服务,评价一类创新药物侯选物30余项,其中19项获国家新药重大专项支持,部分药物已进入临床研究。目前,王晓良所带领的研究团队已经成为集电生理学、分子生物学、细胞至整个动物水平的药效评价、新药筛选和开发的综合性研究为一体的平台,具有较强的国际竞争力。
  平台建设为产业
  谈到“十二五”课题,王晓良说,首先要把“十一五”药物平台取得的优秀成果引入“十二五”项目中,并在已有的成果上加以完善,尤其要完善药效平台。他还提出,新的标准要与国际接轨,使得有更多的靶点和指标进行评价,用转化医学的观点把动物实验和人结合起来;其次就是要把已研发出的新药更多推向临床。
  担任中国医学科学院药物研究所所长十余年里,王晓良也非常注重产学研一体化的建设。在强化研究、开发团队的同时,大力加强产业化建设,遵循市场规律,形成了规模化的药厂和销售团队。生产、销售、利润均大幅提高,在他主持工作期间,产值及利润增加约10倍,促进了基础研究——应用研究——市场的结合,步入了良性发展的轨道。此举措符合国内外发展趋势,在国内研究机构中具有鲜明的特色。
  “我们有像研究‘两弹一星’一样的团队”
  好的带头人才会有好的团队,而自主创新能力的高低最终又取决于人才素质的高低。王晓良所带领的药物研究院就是这样一支依照国家重大需求,以发明、研制自主知识产权创新药物为主要研究内容的精锐团队。
  高精人才是基础
  在高校人才不稳定的情况下,中国协和医科大学药物所却有多位留学人员毅然放弃国外高薪工作,留在国内进行基础性研究,成为创新团队的骨干力量,他们中有的已成为首批“新世纪百千万人才”,有的是瑞士DEBIOCCRF(德彪奖)中国一等奖的获得者,有的申请了多个发明专利。团队建设也注重年轻后备人才的培养,形成了老、中、青相结合,合理高效、团结协作的研究梯队。目前组成这支神经系统药物研究创新团队的学术骨干共有12名高级研究人员、3名国家杰出青年基金获得者、2名首批国家新世纪百千万人才获得者,其中包括博士生导师7人、研究课题组8个、实际参与研究工作的人员超过40人。
  锁定目标搞创新
  王晓良说新药研究需要的是多学科的配合,涵盖材料物质、质量标准、生产工艺、药理、毒理工作,某种意义上就像研究两弹一星,而不是单独研究。对此,研究院的研究方向和目标是寻找、创制防治神经退行性疾病以及具有脑保护作用的新药,并开展相关的应用基础性研究。随着社会的进步和人口老龄化,急性脑卒中(脑血管病)已位居我国中老年人死亡原因的首位,而老年痴呆和帕金森氏病的发病率也逐年上升,已成为影响中老年人健康和生活质量的最严重问题之一。因而深入研究心脑血管疾病、老年痴呆、帕金森氏病、糖尿病等疾病,应用最新研究手段,研究疾病相关的功能基因改变及重要蛋白的改变,发现药物作用新靶点,建立现代药物筛选模型,从天然产物及衍生物中寻找防治以上疾病的创新性药物对他们来说责无旁贷。目前研究院及依托单位已成为该领域与国际接轨的新药研发基地和技术平台。
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