【摘 要】
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年龄相关性黄斑变性（AMD）是由多因素共同诱发的视网膜黄斑区改变，基因治疗可以显著改善AMD患者临床症状，减轻长期玻璃体内治疗相关的治疗负担，提高临床适应性。尽管已取得多项成果，但基因疗法仍处于起步阶段，多数药物的临床试验仍处于研究阶段。通过整理近10年以来AMD的相关靶点治疗产品的药理研究与临床研究进展，并根据不同靶点或新载体进行分类，结合已取得的临床试验结果，评估基因治疗AMD的可行性与安全性
【基金项目】
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江苏省新药一站式高效非临床评价公共服务平台建设（BM2021002）；
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年龄相关性黄斑变性（AMD）是由多因素共同诱发的视网膜黄斑区改变，基因治疗可以显著改善AMD患者临床症状，减轻长期玻璃体内治疗相关的治疗负担，提高临床适应性。尽管已取得多项成果，但基因疗法仍处于起步阶段，多数药物的临床试验仍处于研究阶段。通过整理近10年以来AMD的相关靶点治疗产品的药理研究与临床研究进展，并根据不同靶点或新载体进行分类，结合已取得的临床试验结果，评估基因治疗AMD的可行性与安全性，以期对于AMD相关靶点、治疗技术创新与载体开发提供参考。
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