“去年罕见病高值药没有谈判机会，今年有吗？”2020年9月初，一位药企负责人发出这样的疑问。2019年，在递交申报材料后，没有一款罕见病高值药通过专家评审。
　　2020年“十一”假期过后，最终入围谈判药品的名单即将公布。“有点紧张”，上述负责人这样形容自己的心情。
　　目前公认进入中国的罕见病高值药共有六款，年治疗费用均在百万元。在有罕见病药物陆续进入医保目录的当下，天价药能否有所保障，颇受各方关注。
　　近两年，已陆续有地方试点，山西、浙江等，均已将几款高值罕见病要纳入医保。不过，类似的破冰也面临着不小的舆论挑战。
　　2020年6月24日浙江医保局公布，两款罕见病治疗药进入医保，分别为阿糖苷酶α和阿加糖酶β。前者为庞贝病特效药，后者可治疗法布雷病。
　　这样的结果引发浙江省内其他罕见病群体的质疑。一位脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）儿童家属质疑， “为什么我们不行，大家都是罕见病患者，这样公平吗？”
　　一行30个病友家庭，曾在2019年冬天，从浙江省各地赶来，聚集于医保局，希望能为自己争取机会。
　　治疗SMA的诺西那生钠注射液，均价70万元，2019年在中国上市。在现已知的100多名浙江SMA患者中，只有个位数的患者在用药。“我们用不起，”王木说，“以前是没药，现在是有药用不了。”他10岁的儿子是SMA患者。
　　虽然地方层面已有实践成果，但上述两省的政策参与者均以“有些敏感”，婉拒了《财经》记者的约访。
　　面对其他没能等到好消息的罕见病家庭，“我们怎么会不难过？”，一位浙江省医保局相关负责人对《财经》记者说，做这件事我们也是长期酝酿，准备了很长时间。最后也是综合了方方面面的要求，来推进这件事。
　　一位知情人士向《财经》记者透露，在参考了浙江省以专项基金解决天价药保障难题后，江苏省也正在筹备，不日会参考浙江模式推出本省政策。
　　上述药企负责人说，现在针对特定的药物，每个省有需求的人数是固定的，所需花费也是固定的。如果药进了医保目录，各地都可以根据医保基金实际情况，采取不同方式来解决具体费用问题，比如设立专项基金，或纳入大病保险等。
　　他对今年能否有谈判机会抱有憧憬。“不管能不能谈成，大家先坐下来聊聊。”上述负责人说，至少先有一个机会。
　　不过，国家医保部门对各地陆续试点的态度颇为微妙。一位接近国家医保局的专家曾向《财经》记者透露，医保的统筹级别在不断提高，其实并不想各地用不同的方式开始自主试点。
　　但不可否认的是，各地的实践正在为如何解决天价药保障难题蹚路。“說不定哪个模式就能在全国铺开。”一位医保专家说。
　　2020年，浙江省无疑迈出一步。《财经》记者采访了推动该政策出台的多名参与者，试图还原政府、企业和患者三方，如何推动罕见病药进入医保。

第1天：我有机会吗？

　　一款70万元的天价药，让SMA患者群体进入大众视野。那几天，王木的手机连续震响，“原来皓皓的药费这么贵”。
　　皓皓是王木的儿子，5岁时被确诊。这种病会导致全身肌肉无力，刚开始是四肢，后蔓延至为重要器官提供动能的肌肉，如心肌、肾肌。体内的一切都会慢慢枯萎。当生命被明明白白打上终点的时候，王木决定，要带着皓皓坚强地生活下去。
　　确诊后，无药可治的日子里，她没让儿子偷懒，上课、做康复训练。未来很长，皓皓会成为一个社会人，有一份职业。在这之前，他得先好好学知识。
　　把儿子送入幼儿园，王木就一个人在附近，盯着手机。没有消息是最好的消息。有时短促的铃声会让她一激灵，接起电话前，内心闪过无数种可能。
　　这样的日子持续到2019年。一款诺西那生钠注射液进入中国市场，定价每针70万元。这是儿子生的希望。诺西那生钠一旦开始注射便不能结束，需一直维持治疗。第一年需打六针，以后每年三针。
　　面对一年上百万的医药费，王木一家无力承担。听说有一个患者家庭卖了房子才开始打针，但是不知道什么时候就打不起了。而王木，连这个门槛都够不上。夫妻俩承包了一小块工地建设，一年的收入大概二三十万元。
　　“我们拿什么去给儿子打针”，王木嚼着眼泪，作为父母，她觉得自己很窝囊，“孩子好不容易有药了，我们却没法给他治病”。此时的皓皓没说什么，眼神停在王木身上。
　　在2020年8月底，接受《财经》记者采访时，皓皓就在旁边的办公桌上写作文。他从小便知道自己得了一种罕见病，无法根治。王木讲起为了做康复训练，来来回回买了好几辆自行车，才找到一款适合他的。这时，皓皓会补充，是4辆。
　　自从知道自己的病有药可以控制，他便开始关注进展。“有时，他甚至比我们懂得多。”王木说，像日本、澳大利亚的价格，我们都是从他那里听来的，“他一直觉得自己会好”。
　　那条关于“建立浙江省罕见病用药保障机制”的文件，像是打开了一扇门。王木的丈夫会定期刷医保局网站，他赶紧将这份文件发到病友群里，大家纷纷出谋划策，怎么才能为自己、为这个群体争取一个机会。
　　“我们决定直接去医保局和他们聊聊，让他们知道我们这个群体的存在。” 王木的丈夫说。
　　“尽力而为、量力而行”，在与医保局相关负责人的沟通中，这是他印象最深的一句话。
　　几次见面沟通后，病友们也说不清自己是带着什么样的心情离开的。 　　有多少希望，就有多少忐忑。

第176天：一道选择题

　　经过176天的等待，王木没等到她想要的结果。
　　2020年4月30日，希望破碎的消息也是从相同的网站获取的：经专家推荐，阿糖苷酶α、依洛硫酸酯酶α、阿加糖酶β等3个药品被确定为罕见病特殊药品谈判对象。
　　心中升起的那团光亮就此暗淡。此后，王木没再参与过病友们组织的与浙江医保局沟通的统一行动。
　　“为了保证整个机制能运行，做不好或者一定会做砸了的事情要先放一放。”浙江省医学会罕见病分会主任委员谢俊明这样解释这个谈判结果。他关注并推进罕见病领域十年，从提升社会认知及诊疗，再到如今的患者用药保障。
　　“从个人情感来说，我当然希望每个人都能得到帮助。我也会私下提供帮助。”但涉及到政策发布或者执行，就得严格按照标准，谢俊明对《财经》记者说，原则上，医保目录内的药品是可进可出的。但罕见病用药一旦进入医保，在没有其他保险覆盖前提下，是没办法将其调整出目录的，“把别人的救命钱断掉，人家会找我拼命的”。
　　这意味着，这件事一定要循序渐进。谢俊明说，“不能把好事做坏”，这是酝酿政策之初，大家一直认可的思路。
　　公示上简单的几行字，背后是短则数月，长至数年，一系列的权衡和考虑。距离上一次浙江省将三款罕见病用药纳入医保，已经过去三年。其间发生了什么，用浙江大学社会保障研究中心主任何文炯的话说，“我们的速度并不慢”。
　　首批罕见病用药纳入保障后，浙江省便开始在原来的基础上琢磨新机制，2019年完成后，2020年再划入两款药物。加上行政管理体制改革落地，各地新成立医保局，“这也需要一个过程”，何文炯对《财经》记者说。
　　新版罕见病保障制度被视作2.0版本，数度易稿。用谢俊明的话来说，这么贵重的药，一旦产生偏差，形成丑闻，影响非常大。
　　改动更多涉及的是具体操作层面的细节。比如，人们普遍关注的“罕见病患者移民”，此中如果涉及儿童怎么办？
　　谢俊明想了一个晚上，在文件中改了一个字，在父母的前面加上一个“生”字，变为“生父母”。妈妈带着孩子改嫁到杭州，妈妈的社保交了两年，即使继父满足了社保条件，患儿用药也不能通过医保报销。
　　有诊断资格的医院也从7家缩减到3家，“不能出现丑闻，哪怕放开的医院少一点”。这种小心谨慎的态度也流露在此次罕见病用药入医保的过程中。
　　哪些药能入医保，并不是某个人说了算。浙江医保局向定点医院、省市医保中心等，征询推荐罕见病用药。推荐时要满足多个条件，比如什么时间点上市等。“如果浙江的医生都没用过，都是听说，你说能纳入吗？”谢俊明说，还有很多其他的条件，收集信息后，由技术专家罗列好，专家组进行判断。
　　入围后，便要面临两轮谈判。一位参与过第一次谈判的专家回忆，第一轮的目标很明确，企业能给出什么价，算上浙江省患者数量，需要花费的总额是多少。
　　“当时和几家药企聊下来，一个药一年就要花七八千万元。总的盘子只有那么大，一款药的价格就要把总盘子击穿了怎么办？”上述参与谈判的专家对《财经》记者说。
　　王木提及，此前在和医保局相关负责人沟通时，医保局工作人员也解释，医保用于罕见病的这笔钱只有1亿元，SMA患者比较多，算下来医保的钱不够用。
　　经第一轮筛选后，再进入第二轮谈判。这次重在砍价。“要看到最低药价是多少。”上述参与谈判专家说。
　　另一位参与谈判的专家解释，最终进入浙江省医保的阿糖苷酶α（商品名：美而赞）、阿加糖酶β（商品名：法布赞），除了药价本身合理，在国内的用药时间长。还有一点，和有诚信的企业打交道很重要。
　　比如，在浙江，有20个这类罕见病的病人，是大家认可的，而报销时多出5个，“可能是企业通过不正当行为带入浙江的，这样的企业很难得到信任”。上述参与谈判的专家说。
　　最终结果，是专家机制选择，基于逻辑判断得出，“不是几个人能决定的”。谢俊明说。

第231天：尘埃落定

　　在王木放弃希望的第231天，苏明一家在相同的网站，等来了好消息，“儿子有救了”。6月24日，浙江医保局发布谈判结果，苏明不用再面对一道残忍的选择题：我们应该在什么时候放弃，停止给儿子用药。
　　此前，苏明的儿子每年药费接近百万元。纳入医保后，一个月几千元就可以了。浙江省内的戈谢病、渐冻症、苯丙丽尿症病人，则更早享受到了医保待遇。
　　青岛是中国第一个将罕见病药纳入医疗保障的地方。2005年，该市出台文件时还不敢直接写上“罕见病”三个字，“怕写了会引起更大的阻力”，该政策的一位牵头人对《财经》记者说。
　　他用“彻夜无眠”来形容那段日子。因调研时与罕见病家庭有接触，他得知“有药用不起”的困境，于是琢磨着用一系列政策将部分罕见病药纳入医疗保障。
　　从酝酿到最终落实，一共用了三年。一年制定政策，两年等待落实。这个过程漫长而又熬人。彼时，社会公众及政府内部对罕见病认知很少，没人关注。一位参与该政策的制定者对《财经》记者说，“甚至还会招来非议，身边人会揣摩，是不是因为自己和一些药企有牵连，所以如此积极帮助罕见病用药纳入医保。”
　　一个人研究撰写方案，在夜深的办公室内，利用非工作時间研究具体细节。有时熬到太晚，还会等来保安催促。
　　“对青岛市当时到底有多少罕见病患者，其实我们并不了解。”上述参与政策制定者说，但是必须要在方案中拿出一个需要支付金额的上线。想了很多办法，最后决定引入与企业的对赌协议。如果超过医保规定的金额范畴，剩下部分由企业承担。
　　一年后，方案终于写好，但并未得到上级认可，无法推行。几十页的心血只能暂时搁置，等待下一个机会。
　　两年后终于出现转机，上述方案牵头人回忆，当时青岛刚好有这方面的政策需求，这个方案又是已经写好的，于是便提交上去。最终获得财政支持，方案得以落实。 　　时隔多年，当再度回忆，他总结道，这件事的破局涉及打破原始格局，涉及到各方利益，如果没有更上一级政府的统筹，推动起来太难了。
　　以浙江为例，一位知情者告诉《财经》记者，在浙江省级层面，对罕见病药入医保的态度是积极的，“相关的政策方案曾两次获得省政府批准，这个过程是很难的”。
　　一旦有上级部门认可，接下来的过程会变得顺畅。“我们已经建立了机制，以后可以依托文件下面的专家委员会来推进，不用再弄一个文件来向省委省政府申请了。”一位参与浙江省罕见病药入医保的专家告诉《财经》记者。
　　在一位长期关注罕见病药保障的专家来看，罕见病的整体情况在逐年持续改善，但在医疗保障方面，阻力并没减少。抛开个别省份医保基金确实非常紧张，大多数省市还是有空间的，但现在各地决策者仍然顾虑重重，怕一旦开了一个口子，后面会出现各种问题，陷入被动，“大家也都不想给自己找麻烦”。
　　一位与各地医保部门有联系的NGO负责人说，其实很多省也有把一些“天价”罕见病药纳入医保的想法，但顾虑还是很多，一直没敢推行。

第N天：还有希望吗？

　　绞入数字轮盘转动的，是很多想活下去的生命。
　　一位医药经济学专家数次拒接邀请参加罕见病相关论坛。“这些论坛的目标倾向很明显，并不是一个理性的学术分析，涉及到各个方面，舆论影响等。”他对《财经》记者说，“如果要谈到一个药是否应该进医保，那为什么不去和其他更有药物经济效益，但还没有进医保的药物进行比较呢？通过数据来测算分析，谁更应该进医保。”
　　而一位医疗保障领域专家则激烈反驳道，现有医保目录里的某些药也是非常贵的，但是就在医保目录里。不能因为罕见病药在刚开始的时候被排除在外，就一直不考虑。“原来制定的东西会形成利益格局，每走一步都很难。”
　　“希望各位专家在进行理性的分析和讨论时，能多考虑一下罕见病患者，他们等不了那么长时间。”一位SMA患者组织负责人说。
　　上述医药经济学专家不认为自己冷血，“这就是我们的责任，用严谨的数字测算哪一种药更适合（进入医保），这就是我们需要提供给决策者的信息。至于其他的更广泛的因素，需要他们去权衡。”
　　最终的开关，仍在政策制定者的手中。一位药企罕见病药负责人对《财经》记者说，“在罕見病药支付体系中，政府是统筹，是1，企业、患者或者其他组织是N。如果没有1，后面的N无从谈起。”
　　在青岛，罕见病医疗保障政策停滞不前的两年里，两名戈谢病患者没能等来希望，不幸离世。
　　“其实在这个过程中，政府、企业、患者，每个人都应该思考，自己能做到的极限是什么，然后合力把这件事解决好。”在2020罕见病合作交流会后，赛诺菲特效药事业部罕见病与罕见血液疾病业务负责人俞蕾曾对《财经》记者说。
　　在浙江秋初的8月，皓皓已经无法蹲起，原本能够勉强步行的500米，只能走到一半。他的肌肉越来越没力了。
　　“生在浙江，至少我们还有点盼头。”虽然这一次没能进入医保，一位罕见病患者的家长还是抱着希望。而在中国其他地方，罕见病患者们也都在等一个希望。
　　（文中皓皓、王木、苏明为化名）