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基因治疗可定义为在某一个体的细胞中引入新的遗传物质,从而使该个体的疾病得到治疗的方法.基因治疗主要研究免疫治疗、细胞素/药物传递基因、药物敏感基因、药物抗性基因和选择性抗性基因治疗等.基因治疗尚仅限于体细胞,生殖细胞的基因治疗由于技术难度更大,且涉及伦理学与社会学的问题.还不在考虑之列.目前基因治疗的对象主要以恶性肿瘤为重点,同时兼顾心血管及少数遗传病。基因治疗的基本内容包括;引起疾病的缺陷基因定位(基因诊断);选择适当的载体及载体的加工、修饰与包装(基因载体);外源基因导入人体靶细胞(基因转移)的临床研