【摘 要】
：
Duchenne型肌营养不良(DMD)是由编码抗肌萎缩蛋白的DMD基因突变导致的X连锁隐性遗传病。它的特点是进行性肌无力和因缺乏抗肌萎缩蛋白而导致的骨骼肌和心肌退化。患儿多于2~5
【基金项目】
：
浙江省自然科学基金公益性技术应用研究计划(LGF18H160014);浙江省大学生科技创新活动计划暨新苗人才计划(2016R428030)
论文部分内容阅读
Duchenne型肌营养不良(DMD)是由编码抗肌萎缩蛋白的DMD基因突变导致的X连锁隐性遗传病。它的特点是进行性肌无力和因缺乏抗肌萎缩蛋白而导致的骨骼肌和心肌退化。患儿多于2~5岁起病,常在20岁左右死于心力衰竭或呼吸功能不全。目前,临床上多采用支持疗法改善疾病症状,但并不能改变疾病的最终结局。基因治疗的兴起为该病的治愈提供了希望。本文总结了DMD的基因替代疗法,包括腺相关病毒介导的DMD基因转导技术、肌营养不良蛋白相关蛋白(utrophin)上调技术和成簇规律间隔的短回文重复序列基因编辑技术的研究进展,并为解决腺相关病毒载量、转基因产物的长期有效表达、utrophin蛋白表达量问题提出的建议进行综述,为研究者们进一步研究提供参考。
其他文献
加强高校民族学生党员教育培养工作, 是全面贯彻落实党中央决策部署的题中之义.高校要从战略高度充分认识民族学生党员教育培养的重要性, 积极构建民族学生党员 “全新教育培
本文从气候影响方面对1996年我市奈李异常落花落果作了详尽分析，认为1995年下半年的干旱、1996年奈李花期的长时间低温阴雨过程和病虫危害是造成奈李异常落花落果的主要原因。
概述了无除氧器热力系统在国内燃气-蒸汽联合循环电厂中的应用,总结了三大主流燃机技术(MHI/SIEMENS/GE技术)中无除氧器热力系统的技术路线,可为后续工程设计提供借鉴。
通过对关中农业带部分农业工程建设的现状调查,发现了现阶段农业工程建设与管理方面存在的一些问题,提出了一些加强农业工程建设和管理的意见与建议,以指导农业工程建设,保证
在科学技术不断发展的时代背景下,人们对安全问题的重视较之前有了明显的提升,之前的电力企业施工模式,就安全方面而言已经无法满足人们的需求,因此,电力行业必须运用更为科
城市是人类诗意安居的家。而城市中的文化景墙。就是家的隔断和那美丽的屏风。在我们生活的城市．墙以其极为丰富的变幻形式随处可见．它与我们的生活息息相关。甚至与我们的城市
人类社会经历前农业社会、农业社会、工业社会,这个过程是两性走向平等的过程。女性通过家庭经营的"效率共享"原理,使其家庭地位不断提高。两性平等的制度文本不断地健全和完
2014年6月25日至7月10日,＂山水记忆——韩朝水墨作品展＂在北京航空航天大学艺术馆举办。展览展出了画家韩朝进近几年创作的＂大风景＂＂山水日记＂＂风物＂三个系列共五十余幅作品.
针对当前大型新型作战平台信息化建设存在的作战流程不清晰、作战信息不合理、互操作性差等严重影响新质战斗力生成问题,在详细分析作战信息体系需求和作战信息交换仿真需求