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目的
评价异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疗效。
方法回顾性分析2007年12月至2015年2月间接受allo-HSCT治疗的18例PNH患者临床资料，其中原发PNH 4例，再生障碍性贫血-PNH综合征（AA-PNH）14例。9例为单倍体相同供者移植（其中1例为双份脐血植入失败后行挽救性单倍体相同供者移植），7例为HLA相合同胞供者移植，2例为HLA相合无关供者移植。13例患者接受改良白消安/环磷酰胺方案为主的清髓性预处理，5例接受非清髓性预处理（氟达拉滨+抗胸腺细胞球蛋白+环磷酰胺或白消安方案）。移植物抗宿主病（GVHD）预防：同胞供者移植为环孢素联合短程甲氨蝶呤，单倍体相同供者及无关供者移植为环孢素或他克莫司、霉酚酸酯联合短程甲氨蝶呤。
结果所有患者均获造血重建（其中1例患者脐血植入失败后行单倍体相同供者移植）。中性粒细胞绝对计数≥0.5×109/L的中位时间为移植后11（10~26）d，PLT恢复至≥20×109/L的中位时间为移植后15（11~120）d。3例（17.6%）患者发生急性GVHD（aGVHD），其中Ⅱ度2例，Ⅳ度1例。2例（12.5%）发生局限型慢性GVHD（cGVHD）。中位随访14.6（2.0～86.7）个月，18例患者中死亡3例（17.6%），死因分别为重度aGVHD、肺部重症感染、肺部感染合并移植相关血栓性微血管病。预期5年无病生存率为（80.5±10.2）%。无复发病例。
结论allo-HSCT治疗PNH疗效确切，预后良好，在抗补体C5单抗尚未广泛应用的情况下，可作为有价值的治疗手段。