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美国FDA于2016年9月19日批准Exondys 51（eteplirsen）注射剂用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy,DMD）。这是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药,适用于确诊抗肌萎缩蛋白基因外显子51（exon 51）突变的患者,这类人群约占DMD患者总数的13%。