【摘 要】
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Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor(Trikafta)是由美国福泰制药公司(Vertex Pharmsinc)研发的复方制剂,于2019年10月21日获美国FDA批准上市,用于治疗12岁以上、跨膜电导调节
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Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor(Trikafta)是由美国福泰制药公司(Vertex Pharmsinc)研发的复方制剂,于2019年10月21日获美国FDA批准上市,用于治疗12岁以上、跨膜电导调节因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)患者.该药是一种组合药,活性成分包括新一代CFTR蛋白矫正剂elexacaftor、F508del CFTR校正药物tezacaftor和CFTR蛋白增效剂艾伐卡托(ivacaftor).该药是囊性纤维化的第一个三联疗法,具有治疗90％囊性纤维化患者的潜力[1].其中,elexacaftor为新的化学实体.
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