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天然来源的高分子化合物壳聚糖（chitosan）以较好的生物相容性在药物控制释放和组织工程中有一定应用,作为非病毒载体在基因治疗领域也是研究热点,然而较低的转染效率一直成为研究及应用的瓶颈。近年随着RNA干扰技术的兴起,学者们将目光转移到该技术在基因治疗中的应用。分子量较大、脱乙酰度较高的壳聚糖比较适合与小干扰RNA进行复合。该文就壳聚糖及其衍生物在分子治疗中的研究进展作一综述。