【目的】探讨黄连素单药使用对多囊卵巢综合征(PCOS)患者胰岛素抵抗(IR)的临床疗效。【方法】将60例PCOS-IR患者随机分为治疗组和对照组各30例。治疗组脱落4例,对照组脱落1例,最终治疗组26例、对照组29例完成试验。治疗组给予黄连素口服治疗,对照组给予二甲双胍口服治疗,2组疗程均为3个月。观察2组患者治疗前后体质量指数(BMI)、胰岛素抵抗指数(HOMA-IR)、空腹血糖(FPG)及胰岛素(FINS)、口服葡萄糖耐量试验(OGTT)的餐后2 h血糖(OGTT2h PG)及胰岛素(OGTT2h INS)、血脂[总胆固醇(TC)、甘油三酯(TG)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)]、性激素[卵泡刺激素(FSH)、黄体生成素(LH)、睾酮(T)及LH/FSH比值]等指标的变化情况。【结果】治疗后,2组均能降低PCOS-IR患者BMI、HOMA-IR、TC、TG及LDL-C水平(P<0.05或P<0.01),但组间比较差异无统计学意义(P>0.05);治疗组还能使PCOS-IR患者血中T及LH水平以及LH/FSH比值较治疗前及对照组显著下降,差异均有统计学意义(P<0.05或P<0.01)。【结论】黄连素能改善PCOS-IR患者的HOMA-IR,降低血中性激素水平,调节血脂代谢,其疗效与二甲双胍相当。