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骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾病，主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病（AML）。目前国内外尚无特效治疗方法，根据IPSS评分0列低危及中危．1组患者通常采用低强度治疗，包括免疫调节治疗、免疫抑制治疗、细胞因子、去甲基化药物及临床试验药物等，而中危-2和高危组患者采用高强度治疗，包括造血干细胞移植、去甲基化药物、化疗及临床试验药物等。