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近年来视网膜母细胞瘤(RB)的综合治疗越来越受到重视.肿瘤基因治疗虽然在治疗基因的靶向性、可控性及高效表达等诸多方面还有待深入研究,却已显示了其良好的应用前景.随着上述方面的完善,基因治疗将会作为RB治疗的组成部分,发挥重要作用.现就RB基因治疗的研究现状、存在的问题和发展方向作一综述.