总结异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗成人FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）的远期疗效。

回顾性分析2008年9月至2016年12月于中国医学科学院血液病医院行allo-HSCT的40例FLT3-ITD阳性AML（M₃除外）患者临床资料，对移植疗效及预后相关因素进行统计学分析。

40例FLT3-ITD阳性AML患者，男16例，女24例，中位年龄为39.5（16~54）岁，初诊时WBC中位数为35.0（1.7~185.0）×10⁹/L，移植前化疗中位疗程数为4（2~7）个。移植前第1次完全缓解（CR₁）34例，未缓解（NR）6例。同胞全相合移植24例，HLA配型相合无关供者移植7例，单倍型移植9例。患者3年总生存（OS）率为74.3%（95%CI 60.4%~88.2%），无病生存（DFS）率为74.3%（95%CI 60.4%~88.2%）。3年累积复发率为7.5%（95%CI 1.9%~18.4%），累积移植相关死亡率（TRM）为18.2%（95%CI 7.9%~32.0%）。多因素分析结果显示，1个疗程未达CR（HR=4.388，95% CI 1.232~15.637，P=0.023）、发生急性GVHD（HR=5.721，95% CI 1.454~22.518，P=0.013）是影响患者OS的独立预后危险因素。CR₁期行allo-HSCT[0对50.0%（95%CI 77.7%~82.9%），P<0.001]及1个疗程达CR [0对16.7%（95%CI 3.9%~37.3%），P=0.020]患者3年累积复发率分别较NR及1个疗程未达CR患者显著下降。

allo-HSCT可以改善FLT3-ITD突变阳性AML患者预后，诱导化疗期间1个疗程达CR及CR₁期行allo-HSCT患者预后相对较好。