近来，一种含有防癌体检和WT1肿瘤疫苗注射的海外高端健保产品悄然上市，成为一些高端人群防癌方案的选项。WT1疫苗能否预防肿瘤的发生？世界上有没有预防性肿瘤疫苗？现在来回答大家最关心的这两个问题。

健康人群WT1基因表达很低

　　WT1是人体细胞的一个基因，其编码的蛋白质被称为WT1蛋白或者WT1抗原。因为其最早是在人们研究肾母细胞瘤发病机制的过程中被发现的，因此该基因也被命名为肾母细胞瘤或Wilm’s瘤（wilms tumor 1，WT1 ） 基因。在受WT1抗原调控的基因中，既有可以调节细胞分化、抑制癌症发生的基因，又有促进细胞增殖、参与肿瘤发生的基因。所以，一般认为，WT1抗原在肿瘤发生的过程中，具有双重性。
　　在健康成年人体内，WT1基因的表达量很低，仅仅在某些组织中局限性表达。而在各种白血病和超过80%的实体瘤（例如肺癌、乳腺癌和恶性胸腺间皮瘤等）患者中，均有WT1抗原的异常高表达。实验动物的研究结果表明，造血细胞如果高表达WT1抗原，会影响造血细胞的分化，同时促进其增殖;通过分子生物学的方法，提高细胞内WT1抗原的表达，能够促进正常细胞转化为白血病细胞;下调肿瘤细胞中的WT1抗原水平，则可以抑制白血病细胞和实体瘤细胞的增殖。因此， WT1抗原已经成为一个倍受人们关注的肿瘤免疫治疗靶点。

WT1疫苗是治疗性肿瘤疫苗

　　国际上针对不同的靶点，有许多疫苗试验正在进行中。使用疫苗来引发免疫系统对抗癌细胞，这只是一个不断增长的免疫治疗领域的一部分，正在改变医生和患者对抗癌症的方式。而WT1抗原肽疫苗只是其中的一个疗法。
　　目前以WT1抗原为靶点的免疫治疗主要包括WT1抗原肽疫苗、WT1抗原负载树突状细胞和WT1特异性T细胞等产品。其中，WT1抗原负载树突状细胞和WT1特异性T细胞，前期准备过程较复杂，显然不是目前海外健保项目中应用的WT1抗原疫苗。因此，在这个健保计划中，给参加者使用的应该是针对WT1抗原的多肽疫苗，即WT1抗原肽疫苗。
　　抗原肽疫苗的特点决定了它具有很高的安全性。加上其组成和结构简单，生产成本极低，不仅可以大量合成，而且还可一次制备和使用多种抗原肽疫苗，对多个肿瘤抗原位点，进行全方位的立体化攻击，增加清除肿瘤的机会和效率，减少腫瘤逃逸和耐药。由此可见，WT1抗原肽疫苗是一种非常理想的肿瘤免疫治疗制剂，即治疗性肿瘤抗原疫苗。

　　目前，获得美国FDA批准用于临床试验的WT1抗原肽疫苗，主要包括瑞士Sellas公司生产的Galinpepimut-S疫苗，以及日本大阪大学医学院和住友大日本制药公司共同开发的WT-4869和WT-2725疫苗。在临床试验研究中，这些WT1抗原多肽疫苗对抑制白血病和多种实体瘤进展有效果，不良反应轻微。患者仅在接种后数天内会出现接种部位肿胀、发红和瘙痒等局部症状。其中，Galinpepimut-S疫苗对急性髓性白血病的治疗效果非常显著，能使患者的平均无病生存期达到25.5个月，总生存期达到45.5个月，因此已经进入FDA的快速审核通道药物资格。