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骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，具有高风险向急性髓细胞白血病(AML)转化的特点。MDS患者的自然病程及预后异质性较大，个体化治疗策略对其尤为重要。自2004年去甲基化药物(HAM)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗MDS以来，迄今该药仍为治疗较高危MDS患者的一线药物。笔者拟就HMA单药治疗较高危MDS患者、以HMA为基础的联合治疗MDS方案、HMA用于治疗接受造血干细胞移植(HSCT)MDS患者的研究进展及临床治疗现状与应用前景进行阐述。