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较低危骨髓增生异常综合征(MDS)是使用预后积分系统进行定义的,纳入分子学异常有助于提高该系统危险分层的判断精准度。针对较低危MDS不同的外周血细胞减少,可以考虑选择促红细胞生成素类似物(促红细胞生成刺激剂、Darbepoetin-α)、转化生长因子-β(TGF-β)通路阻断剂luspatercept、来那度胺用于改善MDS的贫血,罗米司亭和艾曲波帕用于治疗MDS的血小板减少症,去甲基化药物和抗胸腺细胞球蛋白用于治疗MDS的全血细胞减少症,以及临床试验中的多种新药针对特定基因突变的信号通路进行治疗。本文就