【摘 要】
：
近年来, 基因治疗领域捷报频传, 在遗传疾病和肿瘤等疾病的治疗方面多个基因和细胞治疗药物获批上市, 更有一批新药将在2~3年内上市, 为患者带来革命性的治疗方案。相对于传
【机 构】
：
上海市调控生物学重点实验室华东师范大学生命科学学院生命医学研究所;
论文部分内容阅读
近年来, 基因治疗领域捷报频传, 在遗传疾病和肿瘤等疾病的治疗方面多个基因和细胞治疗药物获批上市, 更有一批新药将在2~3年内上市, 为患者带来革命性的治疗方案。相对于传统的外源基因导入的基因治疗策略而言, 基因编辑技术能实现基因组片段高效而精确的修复、插入和剔除, 有望显著提高基因治疗的持久性和安全性。以锌指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFNs)、转录激活因子样效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复CRISPR/Cas核酸酶(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated systems, CRISPR/Cas)为代表的基因编辑技术蓬勃发展为细胞治疗领域带来开创性突破。该文将重点回顾基因编辑技术应用于细胞治疗的不同策略, 探讨其在细胞治疗中的特点、应用前景、机遇和挑战, 以期为基因编辑技术向细胞治疗的临床转化提供参考。
其他文献
研究目的：在火山岩和沉积岩广泛分布的山区修建高速铁路,沿线陡坡地段常常出露一定数量的孤石,受侵蚀、差异风化等因素影响,这些岩石呈现出部分悬挑的状态,甚至在岩石顶部还常
阿德勒认为,人对优越的渴望起因于自卑感及对自卑感的平衡与超越,这种超越成为一个人力求获得承认和优越感的基本动力。运用个体心理学理论剖析于连的心理机制,可发现他的性
目的探讨广西地区Hb H病患儿的基因类型及其临床特点。方法采用单管多重PCR结合琼脂糖凝胶电泳和反向斑点杂交确定595例患儿地贫基因型,并分析不同基因型的贫血程度。结果 59
我国农业产业化龙头企业在市场上扮演着多元的角色,一方面根据市场需求为社会提供各类农产品,贡献利税;另一方面,促进农业产业结构优化调整,并通过多种形式带动农户生产、就
农田水利工程的管理运行对于工程效益的提高和现代农业的发展都具有重要的作用,因此,加强农田水利工程管理不仅可以提高工程使用年限,而且能够充分提高工程效益,这对于农业的
<正>我院自2000年8月以来,采用Microvasive公司的可变直径(CER)球囊治疗食管、贲门狭窄共64例,取得明显效果,现报告如下。一、临床资料:本组患者64例,男46例,女18例,年龄21-8
分布式电源(Distributed Generation,DG)与大电网的结合被当今世界众多能源专家认为是21世纪电力行业需不断研究的方向,这是一种既能并网又可以解列运行的发电方式。本文概述
<正>心脏瓣膜置换术是治疗风湿性心瓣膜病的有效手段,分为生物瓣膜置换术和机械瓣膜置换术两种。为防止血栓形成或栓塞的发生,心脏机械瓣膜置换术后必需终生抗凝治疗[1]。抗