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再生障碍性贫血(再障)是儿童期难治型的血液病之一，重型再障可危及生命。我国为再障高发地区，儿童处于好发年龄段，除少数先天性再障之外，我国儿童再障绝大多数为后天获得性再障。英国血液学会2009年推荐的《英国再障诊断与治疗指南》，代表了当今国际上有关获得性再障诊治原则与临床方法学方面的主流观点，明确提出异基因造血干细胞移植(allo–HSCT)和免疫抑制治疗(IST)为获得性再障的主要治疗方法。现收集近5年的文献资料，对allo–HSCT和IST的国际研究最新进展进行综述。