目的 评估地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)难治性贫血伴有原始细胞过多(RAEB)患者的疗效和不良反应与治疗疗程数的关系.方法 2008年12月至2016年3月中国医学科学院血液病医院MDS诊疗中心共有56例RAEB患者接受了地西他滨20 mg·m-2·d-1×5 d方案治疗,回顾性分析其临床特征、疗效、疗效影响因素及不良反应.结果 RAEB-1 25例,RAEB-2 31例.中位治疗3(1～15)个疗程.总有效[完全缓解(CR)+骨髓完全缓解(mCR)+血液学改善(HI)]率为67.9％(38/56),其中10例(17.8％)CR,8例(14.3％)mCR但无HI,17例(30.4％)mCR同时有HI,3例(5.4％)单纯HI.中位随访7.9(1.0～ 56.3)个月,中位生存期为21.1 (95％CI 16.0～ 26.1)个月.RAEB-1患者的疗效(总有效率为88.0％)显著优于RAEB-2患者(总有效率为51.6％)(P=0.004),多因素分析证实其为影响疗效的独立预后因素(OR=6.03, 95％CI 1.39～26.09,P=0.016).地西他滨治疗有效的38例患者中,37例(97.4％)在1～2个疗程起效,25例(65.8％)在2个疗程内达到最佳疗效,37例(97.4％)在4个疗程内达最佳疗效.主要不良反应为3级以上血细胞减少及感染,在治疗早期(第1～2疗程)中较常见,治疗有效后随疗程增加,发生率逐渐下降,其他非血液学不良反应发生率低.结论 地西他滨标准剂量5天方案治疗RAEB疗效肯定.治疗有效患者常在第1～2个疗程起效,4个疗程内达最佳疗效.主要不良反应为血细胞减少及感染,常见于前2个疗程,起效后后续疗程不良反应发生率显著降低.