【摘 要】
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背景难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)治疗困难。甲氨蝶呤(MTX)作为经典抗肿瘤药物,在该病的治疗中常用剂量为0.5 g/m^2,然而MTX的一个重要优势为增大剂量后可以穿透血
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背景难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)治疗困难。甲氨蝶呤(MTX)作为经典抗肿瘤药物,在该病的治疗中常用剂量为0.5 g/m^2,然而MTX的一个重要优势为增大剂量后可以穿透血-脑脊液屏障,并且该药物具有浓度依赖效应,因此对于难治性LCH,尤其是垂体受累,大剂量甲氨蝶呤(HDMTX)的治疗可能能够改善预后。目的对HDMTX治疗儿童难治性LCH的5个病例进行总结和分析,为临床应用HDMTX治疗LCH提供指导。方法选取2005-2019年就诊于北京大学第一医院儿科确诊为LCH,存在多系统受累,同时合并
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