目的探讨来氟米特联合糖皮质激素治疗难治性肾病综合征的有效性及安全性。方法选取肾内科2010年6月至2011年6月收治的65例难治性肾病综合征患者,随机分为观察组(n=33例)和对照组(n=32),2组分别在糖皮质激素的基础上加用来氟米特和环磷酰胺,比较2组治疗前及治疗6个月后的尿常规、血生化及24h尿蛋白定量等生化指标变化及药物不良反应。结果 2组治疗后24h尿蛋白定量、三酰甘油和胆固醇水平与治疗前比较均明显降低(P<0.05),血白蛋白水平则显著升高(P<0.05);观察组24h尿蛋白定量和血白蛋白水平变化与对照比较差异有统计学意义(P<0.05);观察组总有效率为78.79%,对照组总有效率71.90%,2组比较差异无统计学意义(P>0.05)。用药期间观察组总不良反应发生率为12.1%,明显低于对照组31.4%,差异有统计学意义(P<0.05)。结论来氟米特联合糖皮质激素治疗难治性肾病综合征疗效优于环磷酰胺联合糖皮质激素,且不良反应轻,值得临床推广应用。