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许多遗传疾病，如进行性假肥大性肌营养不良（DMD）和膀胱纤维化（CF），目前治疗手段仍很有限或无有效的治疗方案。最近有研究证实，小分子PTC124作为一种潜在的创新治疗，可针对性治疗许多特异性遗传缺陷疾病。
通过援救蛋白治疗遗传疾病
【摘 要】
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许多遗传疾病，如进行性假肥大性肌营养不良（DMD）和膀胱纤维化（CF），目前治疗手段仍很有限或无有效的治疗方案。最近有研究证实，小分子PTC124作为一种潜在的创新治疗，可针对性治疗许多
【出 处】
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国际药学研究杂志
【发表日期】
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2007年5期
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