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目的评价接受大剂量化疗和自体造血干细胞移植(HSCT)患者氟康唑200~400 mg口服或静脉预防真菌感染的疗效。方法总结2008至2009年上海市瑞金医院骨髓移植病区35例血液恶性疾病患者42例次大剂量化疗和自体HSCT,采用氟康唑200~400 mg口服或静脉预防真菌感染直至粒细胞缺乏得以恢复,所有粒细胞缺乏伴发热的患者均接受广谱抗菌药物治疗,结合高分辨计算机断层扫描(CT)和真菌病原学检测即曲霉半乳甘露聚糖(GM)抗原和1-3-β-D葡聚糖(BDG)抗原的检测结果,调整、指导临床的抗真菌治疗。结果本试验入组患者的外周血白细胞(WBC)计数谷值的中位数为0.1×109/L[(0.1~0.5)×109/L]。粒细胞缺乏(中性粒细胞<0.5×109/L)持续时间的中位数为9 d(2~21 d),大剂量化疗组和自体HSCT组间差异无统计学意义(P=0.36)。6例次(14.3%)从未出现粒细胞缺乏伴发热事件,36例次(85.7%)出现了粒细胞缺乏伴发热事件,发热持续时间的中位数为4.5 d(1~13 d),大剂量化疗组和自体HSCT组患者中粒细胞缺乏伴发热的发生率差异无统计学意义(P=0.38)。其中7例虽经广谱抗菌药物经验性治疗,但仍持续发热7 d以上,GM/BDG试验动态观察和胸部CT扫描,尚无1例达到侵袭性真菌感染(IFI)的临床诊断和确诊标准。总共只有3例接受经验性广谱抗真菌的治疗,占粒细胞缺乏伴发热患者的8.3%。结论对于接受阿糖胞苷为主的大剂量化疗和自体HSCT的血液恶性疾病患者,与接受异体HSCT治疗患者不同,其曲霉感染的风险相对比较低。因此应用氟康唑作预防治疗即可达到满意的预防真菌感染疗效,无需应用广谱抗真菌药物进行预防治疗。