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原发性骨髓纤维化(PMF)是骨髓增殖性肿瘤(MPN)的一种,在MPN中预后最差.免疫调节剂、促红细胞生成素、细胞毒性药物、脾切除术等可以显著减轻患者症状,但并不能改善患者预后,异基因造血干细胞移植仍然是唯一可能治愈PMF的方法.已经上市的JAK激酶抑制剂芦可替尼及正在研究中的去甲基化药物、抗纤维化药物、端粒酶抑制剂等为PMF的治疗提供了新的思路,使逆转骨髓纤维化的自然病程成为可能.文章将对PMF的治疗研究进展进行综述.