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具有干扰作用的小分子RNA(siRNA)能使哺乳动物体细胞的基因表达停止,因此,如果知道了引起某种疾病的基因的mRNA序列,则可以使用siRNA来阻止其表达.目前,siRNA的转入方式主要有两种,即外源性方式和内源性方式.实验表明,siRNA可以使多种细胞内的基因表达沉默,因此除了用于分析基因功能、确定靶标的有效性外,它在基因治疗方面也有很大的应用价值.