微囊化基因工程干细胞移植技术在眼科疾病中的应用

来源 :中华实验眼科杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户:w_mz2007
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微囊化基因工程干细胞移植是指通过转染将目的基因导入靶细胞内,然后将该细胞微囊化并植入受体体内,从而达到既提高干细胞植入的组织相容性,且微囊内的功能细胞又可以长期存活并发挥其生物学效应,同时又可避免机体发生免疫排斥反应的目的的生物技术.该技术的发展使得异种组织细胞或基因工程细胞的移植成为可能.目前,微囊化基因工程干细胞移植已用于治疗视网膜色素变性(RP)的临床试验,取得了一定的疗效,并未发现严重并发症,为其他眼部慢性难治性疾病的治疗奠定了基础.就微囊化技术的原理,尤其是近年来基因工程干细胞在眼科疾病治疗中的应用进展进行综述,并展望微囊化基因工程干细胞移植技术在视网膜疾病中应用的可行性及前景。

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壳聚糖(CS)是一种来源丰富、经济实用的天然阳离子多糖类聚合物,研究表明其具有无毒性、可降解性、可塑性以及良好的生物相容性等特点,可用于组织损伤的修复和作为生物载体支架等,并具有神经保护作用.近年来,研究者将CS进行结构上的修饰,或者与不同物质进行混合,制备成各种适用的复合物或生物载体,为组织的重建、神经干细胞(NSCs)的培养和组织缺损的修复提供三维空间构架.此外,由CS形成的组织工程生物材料的
Leber先天性黑矇(LCA)是严重的遗传性视神经及视网膜疾病,可导致儿童先天性双眼盲.近十余年来,随着分子遗传学研究的进展及基因治疗技术的不断改进,腺相关病毒(AAV)载体介导的LCAⅡ基因治疗的基础研究工作为临床前研究奠定了良好的基础,这些研究包括相关基因载体的玻璃体腔内注射和视网膜下腔注射,研究指标包括治疗后受试眼视功能的改变及治疗的安全性,后者包括受试动物的免疫反应、眼组织的组织病理学改变