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多种获得性和遗传性疾病累及造血细胞.造血干细胞是人类基因治疗的重要靶细胞.成功的造血干细胞基因治疗不仅需要高效基因转移,还需要治疗基因的长期、高水平表达.反转录病毒载体是造血干细胞基因治疗的常用载体,结合优化的造血干细胞转导条件,其介导的腺苷脱氨酶缺陷引起的严重联合免疫缺陷和 X染色体连锁的严重联合免疫缺陷的基因治疗已经获得初步成功;其他整合型病毒载体如慢病毒和腺相关病毒载体,也在临床前造血干细胞基因治疗研究中得到广泛应用.从病毒载体、基因转移和基因表达等几个方面综述了造血干细胞基因治疗的临床前和临床研究