目的:探讨GATA binding protein 3(GATA3)在上尿路上皮癌(Upper urinary tract urothelial carcinoma,UUTUC)中的表达情况及临床意义。方法:选取73例不同病理分期的UUTUC患者术后石蜡标本,采用免疫组织化学技术检测癌组织、癌旁组织及癌旁正常上尿路上皮组织中GATA3的表达,分析其与临床病理特征的关系,并对患者无病生存期(Disease-Free Survival,DFS)和总生存期(Overall Survival,OS)的影响因素进行分析。结果:GATA3在正常尿路上皮、UUTUC癌旁组织中的阳性率高于UUTUC组织中的阳性率(P<0.05)。在正常尿路上皮及UUTUC癌旁组织中高表达率显著高于UUTUC组织(P<0.05)。GATA3表达与患者pT分期有明显相关性(P<0.05)。单因素分析结果显示,pT分期、分化程度是影响入组UUTUC患者术后DFS的因素(P<0.05)。分化程度是影响入组UUTUC患者术后OS的因素(P<0.05)。GATA3、肿瘤侧别、pT分期是影响肌层浸润亚组患者术后DFS的因素(P<0.05)。GATA3是影响肌层浸润亚组UUTUC患者术后OS的因素(P<0.05)。多因素分析结果显示,肿瘤侧别是肌层浸润亚组UUTUC患者DFS的独立预后因素(P<0.05)。结论:①GATA3在正常尿路上皮、UUTUC癌旁组织及UUTUC中均有较高高表达率,但在癌组织中其高表达率明显下降,提示GATA3可能参与UUTUC的发生;②在UUTUC当中,GATA3的表达水平与肿瘤T分期明显相关,提示GATA3可能参与UUTUC的浸润过程;③GATA3低表达是肌层浸润UUTUC患者预后较差的预测指标。