利用RNA干扰治疗高脂血症的方法学研究进展

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目的研究和开发小RNA分子降血脂药物为目的。方法从对RNA干扰靶基因的选择,药用小RNA分子的来源,小RNA分子的修饰和RNA干扰效率,给药方法以及存在的问题等方面综述了利用RNA干扰技术降血脂研究的进展。结果在利用RNA干扰降血脂的研究中,与胆固醇合成、代谢以及转运相关的关键酶基因都可能作为潜在的药物靶标。结论虽然RNA干扰是机体天然防御外物侵袭的固有机制,但体外生产的siRNA药物大量用于疾病治疗的安全性研究相对较少。相信随着对siRNA相关作用机理研究的不断深入和siRNA操作技术的不断改进,siRNA分子是今后利用RNA干扰进行降血脂研究和治疗的重点方向。
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