【摘 要】
：
目的 通过逆转录病毒方法诱导建立两例血友病A(hemophilia A,HA)患者特异性诱导多潜能干细胞(inducible pluripotent stem cells,iPSCs)并定向分化为内皮细胞,为HA的发病机制
【机 构】
：
中南大学医学遗传学国家重点实验室, 长沙,410078湖南家辉遗传专科医院;
论文部分内容阅读
目的 通过逆转录病毒方法诱导建立两例血友病A(hemophilia A,HA)患者特异性诱导多潜能干细胞(inducible pluripotent stem cells,iPSCs)并定向分化为内皮细胞,为HA的发病机制以及细胞和基因治疗研究提供理想的细胞来源.方法 收集培养血友病A患者尿液细胞,使用携带Oct4、Sox2、c-Myc和Klf4等4种因子的逆转录病毒感染尿液细胞,诱导出HA患者特异性的诱导多潜能干细胞;通过形态学、干细胞多潜能表面标志物免疫荧光检测,成畸胎瘤实验鉴定iPSCs;iPSCs与OP9细胞共培养分化为内皮细胞.结果 成功建立了HA患者特异性iPSCs,其形态与人胚胎干细胞相似,细胞表面标志物免疫荧光检测均符合干细胞基因表达特征,成畸胎瘤实验显示其可在体内随机分化为三胚层组织;将iPSCs定向分化为内皮细胞,细胞表面标志物CD144、CD31、vWF免疫荧光均为阳性.结论 尿液细胞可以重编程得到血友病A患者特异性iPSCs,并能定向分化为内皮细胞,为血友病A研究提供细胞模型,也为后续基因修正后的细胞治疗提供了自体化的细胞来源.
其他文献
目的 探讨血清Ⅳ型胶原(Ⅳ-C)、层粘连蛋白(LN)与糖尿病肾病(DN)的相关性及血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)干预治疗对其影响.方法选择2型糖尿病(DM)患者166例及正常对照(NC)55例,根据尿白蛋白排泄率(UAER),将2型DM患者分为正常蛋白尿组(NA)、微量蛋白尿组(MA)、临床蛋白尿组(ODN),分别检测各组的血清Ⅳ-C、LN,并观察干预治疗后上述指标的变化.结果2型DM患者血清
目的通过Meta分析系统评价在儿童患者中半乳甘露聚糖（GM）检测侵袭性曲霉菌病（IA）的诊断价值。方法检索PubMed数据库(PubMed)、荷兰医学文摘(EMBASE)、美国全科医学文献数据库(Medline)、中国期刊全文数据库(CNKI)、万方医学网(Wanfangdata)，检索时间为2001年1月至2012年11月，获得关于GM试验诊断儿童IA临床价值的文献，对其进行质量、异质性、合并效
患者 女,29岁,因多次流产就诊.结婚4年,孕3次均自然流产,其中第1、第2次孕1月余流产;第3次孕5月余流产.体检:身高171 cm,体重64kg,表型及智力正常;妇科检查、病毒四项检查及
从丹麦学者Henrik Kehlet提出加速康复外科(ERAS)理念至今已有20年,20年中,ERAS得到了迅速发展.到目前为止,ERAS已在普外科、骨科、妇科、泌尿外科等多个科室中得以实施应用
目的探讨在ISO15189以及美国病理学家协会（CAP）实验室认可体系下，建立使用一代测序（Sanger测序法）进行乙型肝炎病毒（HBV）耐药基因检测的项目性能验证标准。方法方法学建立。2012年8至12月收集复旦大学附属华山医院肝炎门诊及住院患者中临床表现HBV耐药患者25例。从测定下限、精密度、正确性、分析特异性、可报告范围/参考范围等方面进行性能评估。测序质量的验证基于整体测序图谱的荧光信号
10月26-29日,由中华医学会皮肤性病学分会和安徽省医学会联合主办的首届中国银屑病大会在合肥成功开幕.在本次大会上举办了多个精彩的活动和论坛,本报将为读者展示本次会议的
随着改革开放的不断深入和社会经济的不断发展,我国城市国际化进程突飞猛进,国际交流也越来越密切,每年都有很多来自全球各地的外籍人员来到我国,尤其是来沿海城市旅游、工作