【摘 要】
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戈谢病是一种常染色体隐性遗传疾病,分为神经性的(I型)和非神经性的(II型和III型)两大类。戈谢病的发生是由于β-葡糖脑甘酯酶活性降低,导致底物葡萄糖脑苷脂不能正常降解,而
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医学院药物研究所,
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戈谢病是一种常染色体隐性遗传疾病,分为神经性的(I型)和非神经性的(II型和III型)两大类。戈谢病的发生是由于β-葡糖脑甘酯酶活性降低,导致底物葡萄糖脑苷脂不能正常降解,而在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核巨噬细胞内贮积。最常用的戈谢病治疗方案为静脉滴注的酶替代疗法以及采用口服给药的底物减少疗法。本文介绍了戈谢病的发病机制和临床表现,同时说明了相关治疗方案和药物的基本信息。新上市的口服药物伊格鲁特(Eliglustat tartrate)可减少葡糖脑甘脂的合成,对于接受和未接受过酶替代治疗的患者经临床试验证明疗效确切,是戈谢病治疗极具竞争力的新选择。
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