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核酶是一种化学本质为核糖核酸(RNA)的生物催化剂,能够序列特异性识别和结合靶RNA,并将之催化裂解.核酶的这一特性为疾病的基因治疗提供了新途径,研究者们设计了不同的核酶来阻断特定基因的表达,广泛应用于艾滋病、肿瘤和病毒性肝炎等难治性疾病的治疗研究.大量研究结果表明,核酶作为一种新的基因治疗手段或药物具有广阔的应用前景.