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以CRISPR/Cas9技术为代表的人工核酸酶技术,为基因编辑领域带来了革命性的力量,使基因编辑在效率、精准性、多样性与灵活性上都得到了空前的提高。越来越多的团队利用新型基因编辑技术在遗传疾病动物模型中进行了基因治疗的研究并取得了激动人心的成果,加之最近在世界范围内不断有新型基因治疗药物通过临床审批或新药研究申请,使无数遗传疾病的患者看到了新的希望。本文将对基因编辑技术向临床应用的转化研究进行综述,同时展望该技术未来的研究重点和突破方向。